• Nadir hastalıkları tedavi etmek için CRISPR umut vaat ediyor.

    Nadir hastalıkları tedavi etmek için CRISPR umut vaat ediyor.

    26 Haziran’da yayınlanan bir araştırma, gen düzenleme aracı CRISPR’nin nadir görülen bir hastalığı, kan dolaşımına enjekte ederek tedavi etmek için kullanılabileceğine dair ilk kanıtı sunuyor.

    Araştırmacılar, hastalıklı bir genin neden olduğu ve ağrı, uyuşukluk ve kalp hastalığına neden olan transtiretin amiloidozu olan 6 gönüllü ile çalıştı. Gönüllülerden üçü yüksek dozda CRISPR bazlı tedavi aldı ve dört hafta sonra toplanan veriler, tedavinin amiloidoz için mevcut standart tedavi kadar veya ondan daha iyi bir performans gösteriyor.

    Yürütülen çalışma için geliştirilen tedavi, içerisine CRISPR’nin genetik kodu yazılan haberci RNA(mRNA), kılavuz RNA(gRNA) ile birlikte nanopartikül denilen kapsüller içerisinde karaciğerlere iletmek.

    Nanopartiküller karaciğere ulaştığında mRNA ve gRNA’yı serbest bırakıyor. Karaciğerdeki hücreler mRNA’yı kullanarak CRISPR gen düzenlem proteinini oluşturuyor. gRNA da bu proteini amiloidoza neden olan genin DNA’sına yönlendiriyor ve orada protein hastalıklı DNA’yı kesiyor. Hücre hasarı hızla onarırken hastalıklı olan genin okunması engelleniyor.

    uzun ömrün sırrı 400 yaşındaki köpekbalıkları mı?

    Tedaviden dört hafta sonra, daha yüksek dozda nanopartikül alan üç katılımcı, bu gen tarafından üretilen hastalığa neden olan toksin seviyelerinde yüzde 80 ile 96’lık bir düşüş gözlendi. Bu yöntem daha sonraki denemelerde başarılı olursa, amiloidoz için tek seferlik bir tedavi sunabilir. Şu andaki mevcut tedavi yalnızca geçici rahatlama sağlıyor ve düzenli olarak uygulanması gerekiyor.

    Geliştirilen tedavi, CRISPR’nin diğer hastalıkları tedavi etmek için yararlı olabileceğini gösteriyor. Şimdilik erken olsa da, şimdiye kadar CRISPR’nin klinik uygulamaları ile ilgili en büyük zorluklardan birinin üstesinden gelindiği görülüyor.

    Yorum Yap →

Yorum Yap

Yanıtı iptal et