CRISPR teknolojisi ile oluşturulan ilk ilaç
Orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı β-talasemi gibi genetik kan hastalıklarına sahip olanlar için umut verici bir haber geldi. İngiltere’nin ilaç ve sağlık ürünleri düzenleyicisi MHRA, 12 yaş ve üzeri hastalar için yeni bir gen düzenleme tedavisi olan Casgevy’ye onay verdi. Bu tedavi, 2020 yılında mucitlerine Nobel Ödülü kazandıran CRISPR adlı yenilikçi bir teknolojiyi kullanıyor.
Orak hücre hastalığı ve β-talasemi, kırmızı kan hücrelerinin oksijen taşımak için kullandığı hemoglobin proteinindeki genlerdeki hatalardan kaynaklanan nadir ama ciddi durumlardır. Bu hastalıklar, ağrı, enfeksiyon, anemi ve organ hasarı gibi yaşamı tehdit eden komplikasyonlara yol açabilir. Ayrıca, bu hastalıkların tedavisi için sık sık kan nakli ve ilaçlara ihtiyaç duyulur.
Casgevy, hastanın kemik iliğinden alınan kök hücrelerindeki hatalı geni düzelterek, vücudun normal hemoglobin üretmesini sağlamayı amaçlayan bir tedavidir. Bu tedavi, hastaya bir kez uygulanır ve sonuçların ömür boyu kalıcı olması beklenir.
MHRA, Casgevy’nin güvenliği, kalitesi ve etkinliği konusunda sıkı bir değerlendirmenin ardından bu tedaviye onay verdi. Değerlendirme sürecinde, yaşanmış deneyimleri olan hastaların görüşleri de dikkate alındı. MHRA, tedavinin gerçek dünyadaki etkilerini izlemeye devam edecektir.
Casgevy, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı β-talasemi için yapılan klinik çalışmalarda başarılı sonuçlar gösterdi. Orak hücre hastalığı olan hastaların yüzde 97’sinde, tedaviden sonra en az 12 ay boyunca şiddetli ağrı krizleri yaşanmadı. Transfüzyona bağlı β-talasemi olan hastaların yüzde 93’ü, tedaviden sonra en az 12 ay boyunca kan nakline ihtiyaç duymadı. Tedaviden kaynaklanan yan etkiler, mide bulantısı, yorgunluk, ateş ve enfeksiyon riski artışı gibi beklenen yan etkilerdi.
Casgevy, CRISPR teknolojisini kullanan ilk onaylı ilaçtır. CRISPR, DNA’yı kesip yapıştırarak genleri düzenlemeyi mümkün kılan bir moleküler makastır. Bu teknoloji, genetik hastalıkların yanı sıra kanser, enfeksiyonlar ve yaşlanma gibi pek çok alanda potansiyel tedaviler geliştirmek için kullanılmaktadır.
Orak Hücre Derneği İcra Kurulu Başkanı John James OBE, bu tedavinin orak hücre hastalığı olan insanlar için ciddi bir ilerleme olduğunu söyledi. Orak hücre hastalığı, inanılmaz derecede zayıflatıcı bir durumdur ve pek çok kişinin yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirme potansiyeline sahip olan yeni bir tedavinin güvenli ve etkili olduğuna karar verildiğine dair haberleri memnuniyetle karşıladığını belirtti.
Casgevy, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı β-talasemi için yeni bir umut ışığıdır. Bu tedavi, genetik hastalıkların tedavisinde yeni bir çağın başlangıcı olabilir.
